Efectividad de la terapia génica en el tratamiento de la
inmunodeficiencia combinada grave ligada al X
La inmunodeficiencia combinada grave ligada al X (SCID-X1) constituye
un desorden hereditario del sistema inmune, casi exclusivo de varones. Los pacientes
tienen tendencia a infecciones recurrentes causadas por agentes infecciosos que
no las provocarían en una persona sana. Por esta razón, una vez detectada los
niños se mantienen en un ambiente estéril y protegido ("niños
burbuja").
Una aproximación terapéutica para la enfermedad es trasplantar células
madre al paciente para que
produzca sus propias células inmunes. Normalmente, el trasplante se realiza a
partir de donantes compatibles (comparte los Ag leucocitarios humanos). Si no
es posible se recurre a donantes parcialmente compatibles. Otra posibilidad, es
realizar terapia génica reparando las mutaciones en el gen ILR2G (interleukin
2 receptor, gamma) responsables de la enfermedad. Para ello, se toman células
de la médula ósea del paciente, se repara el ADN, y se vuelven a introducir en
el paciente.
Un estudio (Blood), ha comparado la evolución de los pacientes con
SCID-X1 con trasplante de donantes parciales y los sometidos a terapia génica,
y se ha visto que estos últimos desarrollan menos infecciones y hospitalizaciones
que los primeros. Con estos resultados se puede barajar las opciones terapéuticas más optimas para otros
pacientes en el futuro.
Los investigadores siguieron la evolución de los dos grupos de
pacientes observando el desarrollo del sistema inmune y componentes clínicos (Nº
de infecciones, hospitalizaciones, etc.). Los niños del grupo con terapia
génica presentaban mayor
recuperación de las poblaciones de linfocitos T, mejor respuesta del sistema
inmune y con una recuperación acelerada de las infecciones oportunistas que los
que habían sido sometidos a trasplantes con donantes parcialmente compatibles.
Si los datos de seguridad del método se confirman a largo plazo, la
terapia génica será igual o mejor que los trasplantes de células madre a partir
de donantes compatibles. Touzot., El director del estudio comenta que “para los
pacientes sin un donante perfectamente compatible, la terapia génica es la
siguiente mejor aproximación.”
by Rafael Margareto Cebrián
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