martes, 21 de febrero de 2017

Terapia génica S. Usher

Una terapia génica restaura la audición en ratones sordos                           
Miembros de instituciones asociadas a la Universidad de Harvard, en Boston (EEUU) demuestran la recuperación de la expresión de genes y proteínas involucradas en la función auditiva, la restauración de la función de las células sensoriales, la recuperación de la audición y el equilibrio de comportamiento.
El síndrome de Usher es un desorden genético devastador que causa ceguera, trastornos del equilibrio y sordera profunda.

Se estudió un modelo de ratón knock-in (se le sustituye una secuencia génica por otra o se modifica) Ush1c c.216G>A, para el síndrome de Usher tipo 1C (USH1C).
Introdujeron una copia normal del gen mutado en los ratones con la enfermedad poco después de su nacimiento utilizando un vector sintético viral Anc80L65, que se expresa para transducir 80-90% de células capilares sensoriales. Además de llevar los genes hasta su destino, el experimento mostró que la introducción de los genes no tiene efectos secundarios. Puntualizar también que cuando la terapia se retrasó más de diez días, no tuvo efecto.
Este tratamiento podría combatir enfermedades genéticas del oído, que afectan a más de 125 millones de personas en todo el mundo.

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Referencias


By Hector Manuel Sanguino (GMed)

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