Curan la fibrosis pulmonar en ratones con una terapia
génica que alarga los telómeros
El
Grupo de Telómeros y Telomerasa del Centro Nacional de Investigaciones
Oncológicas (CNIO) ha logrado curar la la fibrosis pulmonar idiopática
mediante terapia génica en ratones, una enfermedad que padecen en torno a
8.000 en España y que actualmente no tiene cura y es mortal.
La terapia creada está basada en la corrección de
la causa molecular de la fibrosis pulmonar “el acortamiento de los
telómeros” de las células. Los telómeros son estructuras de proteínas situadas
en los extremos de los cromosomas que están protegiendo y dando estabilidad a
los mismos y se acortan a medida que la célula se divide de
forma natural actuando como indicadores se su envejecimiento. La terapia génica
propuesta se basa en la introducción en las células del tejido pulmonar dañado
de una enzima “telomerasa” capaz de alargar los telómeros.
La
fibrosis quística en el ser humano está asociada al acortamiento de los
telómeros. En el caso de los ratones (el modelo animal utilizado en el
experimento) es necesaria la combinación de una baja dosis de bleomicina y
telómeros cortos para que se manifieste la enfermedad. Por lo que el
tratamiento se llevó a cabo en ratones adultos tratados con una dosis baja de
bleomicina y con telómeros cortos. A continuación a los ratones se les introdujo
el gen de la telomerasa “Tert” en las células del tejido pulmonar mediante vectores AAV9-Tert.
Los resultados mostraron una mejor función pulmonar y una menor
inflamación y fibrosis en las tres
semanas siguientes al tratamiento y una desaparición de la enfermedad a las 8
semanas después del tratamiento. Estos experimentos muestran el elevado potencial clínico terapeútico de la terapia génica Tert.
Revista
Investigación original
Povedano JM, et al. Therapeutic effects of telomerase in mice with pulmonary fibrosis induced by damage to the lungs and short telomeres. eLIFE. 2018. Doi: http://dx.doi.org/https://doi.org/10.7554/eLife.31299
Fuente
Curan la fibrosis pulmonar en ratones con una terapia génica que alarga los telómeros. https://www.cnio.es/es/publicaciones/curan-la-fibrosis-pulmonar-en-ratones-con-una-terapia-genica-que-alarga-los-telomeros
By
Tamara Alonso (DGMol)
No hay comentarios:
Publicar un comentario